培唑帕尼、帕唑帕尼(pazopanib)对硬纤维瘤有医治作用吗?-

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所属分类:疗效
摘要

  硬纤维瘤是一类罕见、局部侵袭性肿瘤。此类患病者的系统性医治方案非常有限,唯一经过临床验证的方案是甲氨蝶呤联合长春花碱化学疗法。培唑帕尼( 帕唑帕尼 )是一个

  硬纤维瘤是一类罕见、局部侵袭性肿瘤。此类患病者的系统性医治方案非常有限,唯一经过临床验证的方案是甲氨蝶呤联合长春花碱化学疗法。培唑帕尼帕唑帕尼(pazopanib))是一个靶向VEGFR1、2、3、PDGFRα、β和c-KIT的TKI,目前已经获得批准用于软组织肉瘤医治。那对于硬纤维瘤,培唑帕尼是否有医治作用呢?DESMOPAZ是一项非比较、随机、开放、多中心二期研究。中位随访时间为23.4个月,培唑帕尼组和甲氨蝶呤联合长春花碱组区别有52%(25/48)和23%(5/22)的患病者完成了1年医治。

  截至本次分析,除培唑帕尼组中1例患病者去世以外,其他患病者均存活,两组的中位OS均尚未高达,2年、3年和4年的OS率相似,培唑帕尼组和甲氨蝶呤联合长春花碱组区别为97.3%和100%。在培唑帕尼组中,大多数的患病者出现肿瘤缩小;46例患病者中,17例(37.0%)取得PR,27例(58.7%)取得SD,2例(4.4%)为PD(其中1例合并加德纳氏综合征,1例为CTTNB1野生型肠系膜肿瘤)。甲氨蝶呤联合长春花碱组的20例患病者中,11例(55%)观察到肿瘤缩小;5例(25%)患病者最好治疗效果为PR,10例(50%)为SD,4例(20%)为PD。

  安全特性分析:70例患病者可进行安全特性分析,帕唑帕尼(pazopanib)组和甲氨蝶呤联合长春花碱组3-4度不良(系统自动过滤词)(AE)发生率区别为56%和77%。本研究结果显示,患病者接受培唑帕尼医治,6个月的未进展率为83.7%,研究高达主要终点。这一研究结果证实,培唑帕尼用于进展型硬纤维瘤显示出一定的临床治疗效果,能够考虑作为这类罕见疾病的医治选择。

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